[비바100] "연구 결과 빛 보도록 '세포치료 대중화' 직접 나섰죠"

(사진제공=성균관대)

자신의 연구 성과가 사회에 도움이 될 수 있도록 세포치료 기술 확보에 나선 한 대학교수의 행보가 눈길을 끌고 있다.

20여년간 성균관대학교 의과대학 교수로 재직하며 다양한 생명현상 원리 등을 연구해온 김경규 교수가 바로 그 주인공이다. 그는 지난해 3월 교원창업을 통해 ‘셀라퓨틱스바이오’를 설립했다. 체세포 리프로그래밍(reprogramming) 플랫폼 기술을 활용한 난치성 질환 치료제 개발 기업인 셀라퓨틱스바이오는 세포치료의 단점을 보완하고 효율성을 확보하는 데 집중하고 있다.

회사 대표인 김 교수는 5일 “연구 결과를 사회에 도움 되는 기술로 발전시키는 것이 연구자의 의무라고 생각했다”면서 “제자들의 도움으로 창업을 결심하게 됐다”고 말했다.

안정성을 갖춘 치료제 개발에 나선 셀라퓨틱스바이오는 설립 1년이 되기도 전에 투자 유치, 정부 과제 수주, 공동 연구 등 다양한 성과를 기록했다. 그는 “현재 척수 손상 등 세포 치료제의 동물 효력이 성공적으로 진행되고 있다”면서 셀라퓨틱스바이오의 ‘세포치료 대중화’를 자신했다.
 

(사진제공=셀라퓨틱스바이오)

-세포 리프로그래밍 플랫폼 기술을 설명해 달라.

“체세포 리프로그래밍 플랫폼 기술의 기원은 역분화 줄기세포를 제작하는 체세포 역분화 기술에서 출발했다. 분화가 끝난 체세포에 특정 전사유전자를 발현해 만능줄기 세포로 유도하는 역분화 기술은 2013년 노벨 의학상을 받았다. 이는 분화가 완료된 세포도 분화 유도 물질의 삽입 혹은 자극을 통해 다른 세포로 전환할 수 있다는 가능성이 증명된 것이다. 셀라퓨틱스바이오가 사용하는 체세포 리프로그램밍 기술은 이러한 역분화 기술을 진화시켜, 체세포를 만능줄기세포 전환을 거치치 않고 바로 치료용 세포로 전환시키는 직접 전환기술이다. 장점은 세포 전환 시 유전자 조작을 배제하고 오로지 저분자 화합물만을 사용한다는 것이다. 기존의 줄기세포 치료제보다 안정적이고 시간이나 비용 측면에서 효율적인 치료제를 개발할 수 있다. 치료 방법도 다양화할 수 있다. 전환한 치료용 세포를 직접 재생 치료에 적용할 수 있고, 세포 전환용 약물을 생체 내에 직접 주입해 질환이 있는 조직 내에서 세포를 직접 변화시켜 치료 효과를 가져올 수 있다. 나아가 치료에 유용한 물질을 대량으로 생산·분리해 치료제로 이용 가능하다. 체세포 리프로그래밍 기술은 플랫폼 기술로, 전환한 세포는 대부분의 퇴행성 난치성 질환에 적용할 수 있어 매우 혁신적이다.” 

-창업 계기가 궁금하다.

“지난 20여년간 성균관대 의대 교수로 재직하면서 다양한 생명 현상의 원리, 그 원리를 이용한 응용 연구를 수행했다. 2011년 줄기세포와 관련된 전사인자에 대한 연구를 진행했다. 체세포가 근육세포, 지방세포, 신경세포 등 여러 가지 세포로 분화되는 것을 확인하며, 체세포 리프로그램 기술의 가능성을 직접 눈으로 볼 수 있었다. 이러한 연구 결과를 논문 투고를 통해 세상에 알리는 것도 보람되었지만, 기술의 신속성과 효율성, 그리고 안전성 측면으로 볼 때 기존에 세포치료제의 한계를 극복하고 퇴행성 난치성 질환을 치료할 수 있는 획기적인 기술이라는 것을 확신하게 됐다. 연구 결과를 사회에 도움이 되는 기술로 발전시키는 것이 ‘연구자의 의무가 아닌가’라고 생각했다. 그러던 차에 성균관대 창업 프로그램, 신약 개발 및 다양한 바이오벤처에서 다양한 경험을 쌓고 있는 제자들이 도움을 주면서 2020년 3월 교원창업에 나설 수 있었다. 특히 성균관대의 지원도 컸다. 성균관대 창업지원단에서 정부 과제, 정책 자금, 투자 유치 등에 대한 도움을 받을 수 있었고 체계적인 창업 사업화, 연구개발(R&D) 과제 수주도 이뤄졌다. 초기 회사의 어려움은 연구 공간, 개발 자금 등인데, 정부 융복합 지원 사업이 큰 도움이 됐다.”

김경규 셀라퓨틱스바이오 대표. (사진제공=성균관대학교)

-향후 개발과 매출 계획을 알려달라.

“세포치료제를 포함한 신약은 치료 효율이 높은 세포 및 치료제를 개발하는 것도 중요하지만, 생산 과정, 즉 GMP 생산과 품질을 관리하는 CMC 과정이 매우 중요하다. 현재 셀라퓨틱스바이오는 CMC, GMP 기술이 부족하다. 이에 국내 유수의 세포 치료제 회사 및 CMO 회사와 협업을 추진할 방침이다. 고려대학교 의대 재생의학연구소와 협업을 통해 치료제 생산 과정의 CMC 기술을 개발 확립하고, 임상을 진행할 2022~2023년을 위한 GMP 생산 기술을 확보할 계획이다. 셀라퓨틱스바이오는 올해 1월 판교 파스퇴르연구소로 이전해 본격적인 비임상·임상 준비에 들어간다. 현재 척수 손상, 말초신경 손상, 파킨슨병 관련 세포 치료제의 동물 효력이 성공적으로 진행 중이다. 2023년 임상 1/2a상을 시작해 2025년 완료하고 기술특례 상장을 진행하려 한다. 척수 손상의 경우 희귀질환 치료제로 지정되어 임상 3상을 개시하는 2025년부터 조건부 판매를 통한 매출 발생을 예상하고 있다. 이와 동시에 비임상 완료 시점부터 국내 및 해외 기술 이전을 진행해 2024년부터 수익화를 계획 중이다.”

류용환 기자 fkxpfm@viva100.com